主要入选标准:
1. 自愿签署知情同意书,并遵循方案要求;
2. 年龄≥18周岁,性别不限;
3. 美国东部肿瘤协作组(ECOG)评分为0~1分。
4. 预期生存时间≥12周;
5. 按照WHO 2016标准诊断的CMML患者包括CMML-1和2型;
6. 研究药物首次治疗前白细胞计数 ≤ 13×10⁹/L(允许使用羟基脲和白细胞单采治疗,但在研究药物首次治疗前3天内不允许使用)。
7.既往未使用任何去甲基化药物(如阿扎胞苷、地西他滨)、化疗或异基因造血干细胞移植治疗CMML。免疫调节剂(沙利度胺、来那度胺)、免疫抑制剂(抗胸腺细胞球蛋白、环孢素)、靶向药物(芦可替尼)等也被排除在外,因为这些药物被视为改变病情的药物。注:在筛选和研究参与期间,受试者可以继续口服糖皮质激素以治疗除CMML外的其它疾病(例如哮喘),每天稳定剂量相当于 ≤ 10 mg泼尼松。此外,输血或生长因子等形式的支持性治疗在此种情况下不被认为是既往治疗,在研究之前和研究期间视需要允许使用。
8.如伴有骨髓纤维化的患者分级需在0-1级范围内;
主要排除标准:
1. 既往接受抗CD47单抗/SIRPα融合蛋白治疗;
2.曾接受异基因造血干细胞移植及其它器官移植;自体造血干细胞移植患者;
3.既往存在以下诊断: 治疗相关MDS(t-MDS) 由已存在的骨髓增生性肿瘤(MPN)演变而来的MDS MDS/MPN,包括不典型慢性 髓系白血病(aCML)、幼年型粒-单核细胞白血病(JMML)和未分型的MDS/MPN。需排除BCR-ABL融合基因、PDGFRA、PDGFRB和 FGFR1重排阳性的患者;
4.当前或既往存在中枢神经系统(CNS)白血病、髓外白血病、髓系肉瘤;
5.首次给药前5年内罹患其他恶性肿瘤。除外:a.已根治的宫颈原位癌或非黑色素瘤皮肤癌;b.已根治且五年内无复发的第二原发癌;
6.首次给药前6个月内有动脉血栓、深静脉血栓和肺栓塞史;
诊断标准 1.如果患者出现白细胞增多或伴脾大,外周血中可见髓系不成熟细胞,应高度怀疑 CML;2.存在 Ph 染色体和/或 BCR-ABL 融合基因阳性是诊断 CML 的必要条件;
分型/分期 CML 的疾病过程一般分为 3 个阶段:•慢性期(CP)•加速期(AP):外周血和/或骨髓有核细胞中原始细胞占 10%~19%;•急变期(BP):外周血白细胞或骨髓有核细胞中原始细胞≥20%
治疗 1.针对关键靶分子 BCR-ABL 融 合蛋白一线 TKI 包括伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼、博舒替尼和拉多替尼;
疾病 CMML(慢性粒单核细胞白血病)
诊断标准 A.必备条件(必须满足所有标准)
•持续(≥3个月)外周血单核细胞增多≥1×109/L,且白细胞分类计数单核细胞比例>10%•排除BCR-ABL1+白血病、经典的MPN和所有其他可能导致慢性持续单核细胞增多的骨髓肿瘤•外周血和骨髓涂片中的原始细胞计数<20%,排除所有其他可作为AML证据的组织病理学、形态学、分子和细胞遗传学特征
分型/分期 WHO(2016)分型标准:分为以下3 型:
①原始细胞外周血中<2% 和(或)骨髓中<5% 者, 诊断为CMML-0;
②原始细胞外周血中2%~4%和(或)骨髓中5%~9%者,诊断为CMML-1;
③原始细胞外 周血中5%~19%,骨髓中10%~19%,和(或)有Auer 小体,诊 断为CMML-2。
治疗 1.支持治疗:输血,EPO,促血小板生成素,粒细胞刺激因子等;2.去甲基化治疗:阿扎胞苷、地西他滨等;3.异基因造血干细胞移植;
筛选要求
1)受试者既往的病历,包括住院病历和门诊病历(尽可能全的提供);
2) 检查结果:血常规报告、骨髓细胞形态学/活检检查报告、外周血细胞形态学检查报告、流式免疫分型报告、染色体核型分析报告、FISH 检测报告、融合基因检测报告、基因突变筛查报告、肝脏、脾脏超声或者 CT 检查报告。----出诊病人可能没做那么全
3)病历收集的信息应尽量最新时效且全面,需要包含上文所列的 CMML 疾病诊断需要提供的病历资料;
• 扫描文件时也尽量按照以上文件的顺序,如有资料含有多次记录,请尽可能都收集到,并按照时间由现在——过去的顺序排列。比如患者 7、8、9 月份各进行了一次住院,则扫描时,按照 9、8、7 月份的顺序。
• 扫描文件时,应正向审阅者,避免出现横向、倒向,文件尽量减少歪斜角度。如心电图和化验单,请发送前调整好。尽量使每个文件大小一致,避免扫描时一会过远,一会过近。
• 扫描文件应尽量光线佳、无背景(比如桌子或其他文件),隐藏患者姓名或其他患者个人信息(身份证号、床位号、签名、电话等)。务必保留患者的年龄及报告日期。
• 扫描文件的命名,应按照:名字 4 位大写字母-性别-年龄-推荐中心称,例粒单核细胞白血病)CMML(慢性粒单核细胞白血病)